Anvisa e Roche retiram registro de medicamento para Duchenne
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da empresa. O registro condicional é uma autorização temporária de uso ou comercialização de um produto no país, publicado no Diário Oficial da União.
A interrupção foi adotada após o entendimento de que os dados disponíveis sobre o Elevidys, apresentados pela fabricante, não atendem aos requisitos de regulação necessários para a manutenção do registro condicional no Brasil. A Anvisa esclarece que o cancelamento não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes, incluindo crianças brasileiras que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O medicamento Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que compromete progressivamente a musculatura devido ao impedimento da produção adequada de distrofina. O Elevidys® obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com exigência de dados complementares sobre eficácia e segurança. Em julho de 2025, a comercialização do produto no Brasil foi suspensa pela Anvisa devido a relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.
Em junho deste ano, alertas graves de segurança do produto foram relatados em audiência pública na Câmara dos Deputados. Desde a suspensão, a Anvisa exigiu formalmente da Roche a apresentação de dados consolidados de segurança, com foco em insuficiência hepática aguda. A farmacêutica apresentou informações complementares e manteve interação contínua com a agência. Em nota, a Roche afirma estar empenhada com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias, reafirmando o compromisso com a saúde da população e decisões regulatórias fundamentadas em evidências científicas.
Paralelamente, na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento para pacientes com DMD, o Duvyzat (givinostate), cujos estudos clínicos demonstraram capacidade de retardar a progressão da doença.
